Nat. Biotechnol. | 编程生物学: 新一代AI药企融资数十亿美元，加速精准药物设计

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AI制药进入爆发期：从加速新药研发到“可编程治疗”，药物发现正在被重构。

AI制药，终于开始兑现承诺了？

过去十多年里，“AI改变药物研发”几乎成为生物医药领域最热门的话题之一。然而现实并不总是如宣传般美好。许多早期AI制药公司未能兑现承诺，大量项目停留在概念验证阶段，资本市场也逐渐回归理性。

但2026年的情况正在发生变化。与上一代主要用于数据分析和模式识别的AI不同，新一代大模型已经具备了学习、预测和生成能力。无论是ChatGPT掀起的大语言模型革命，还是获得2024年诺贝尔化学奖的AlphaFold2，都标志着AI开始从“辅助工具”进化为“设计工具”。

研究人员不再只是利用AI筛选数据，而是开始直接利用AI设计药物、蛋白质甚至新的治疗机制。

药物研发正从依赖经验的“试错科学”，逐渐转变为更加工程化、可编程的设计过程。

资本疯狂涌入AI制药

资本市场已经用真金白银表达了态度。2026年前三个月，全球AI药物研发企业共获得约18亿美元融资，占整个生物技术领域融资总额的近四分之一。

其中包括：

• Generate Biomedicines完成4亿美元IPO
• Insilico Medicine完成香港上市后获得礼来合作
• Chai Discovery获得1.3亿美元B轮融资
• Proxima完成8000万美元种子轮融资

越来越多科技巨头也开始下注这一赛道：

• Nvidia
• Google Ventures
• Anthropic
• OpenAI

均将药物研发视为AI最具影响力的应用场景之一。

AI正在让生物药设计进入“工程时代”

生物药，尤其是抗体药物，是AI最先取得突破的领域之一。

传统抗体发现往往需要：

• 大规模筛选
• 多轮优化
• 长期实验验证

整个过程耗时数年。

如今AI能够同时优化：

• 靶点结合能力
• 稳定性
• 免疫原性
• 可制造性

从而直接生成接近临床候选物水平的抗体。

Chai Discovery：原子级设计抗体

OpenAI投资的Chai Discovery已经能够实现接近原子级精度的抗体设计。

公司宣称：

• 成功设计多个GPCR抗体
• 通过冷冻电镜验证预测结构
• 抗体命中率达到约20%

其CEO Joshua Meier表示：几年前研究人员还只能设计小型蛋白，现在每5~6个设计抗体中就有一个能够成功结合目标。

这意味着AI开始真正掌握蛋白质设计规则。

AI让口服“抗体药”成为可能

另一家明星公司Orbis Medicines则瞄准了一个长期难题：如何让生物药变成口服药？

他们利用AI设计合成大环肽（Macrocycles）。这类分子兼具：

• 抗体的高特异性
• 小分子的口服优势

传统蛋白质仅使用20种天然氨基酸。

而Orbis的模型可以使用数千种非天然氨基酸。

结果是：

• 更高膜通透性
• 更高稳定性
• 更好口服吸收

公司每轮可以生成、合成和测试数百万种大环肽组合，再将实验结果反馈给模型。典型的“Lab-in-the-Loop（实验室闭环学习）”模式正在成为行业标准。

AI开始学习“生命的语言”

如果说AlphaFold理解了蛋白质结构。

那么下一步就是理解生命本身。

Basecamp Research的疯狂计划

这家英国公司过去四年在全球采集微生物基因组数据。

目前数据库包含：

• 超过100亿个基因
• 来自100万新发现物种

目标则更加夸张：建立“万亿基因图谱（Trillion Gene Atlas）”

他们认为：现有生命数据只是地球生物多样性的冰山一角。

真正的生命规则隐藏在大量尚未被研究的微生物和病毒之中。

利用这些数据训练AI模型后，研究人员希望能够：

• 设计新蛋白
• 编程基因插入
• 开发全新细胞治疗工具

AI正在催生“可编程基因治疗”

当前基因编辑最大的难题之一：如何精准插入大片段DNA？

Basecamp、Profluent和Seamless等公司正在尝试利用AI解决这一问题。

研究重点集中在：大型丝氨酸重组酶（LSR）。这是一类天然存在于噬菌体中的蛋白。

优势包括：

• 不依赖gRNA
• 插入效率高
• 不产生危险双链断裂

理论上可以成为下一代基因治疗平台。

研究人员希望通过AI破解：LSR究竟如何识别DNA着陆位点？一旦成功，未来或许可以实现：

输入一个目标基因

↓

AI自动设计对应重组酶

↓

精准插入目标位置

真正实现“可编程基因编辑”。

AI开始创造“只在肿瘤内启动”的药物

另一条令人兴奋的方向是：可编程肿瘤治疗。

Earli公司利用机器学习分析：

• 癌症转录因子
• 表观遗传调控
• 多组学数据

设计出特殊启动子（Promoter）。这些启动子只会在癌细胞内部激活。结果是：癌细胞自己生产治疗药物。

CEO Cyriac Roeding将其描述为：在癌细胞中，由癌细胞制造的治疗。研究人员已经实现：

• 肺癌
• 膀胱癌
• 肝癌

等多个癌种的特异性启动子设计。

未来甚至可能出现：泛癌种治疗开关。只识别癌症特征，而不依赖具体突变类型。

AI正在探索“蛋白降解2.0”

近年来最火的药物技术之一是：

• PROTAC
• Molecular Glue

它们通过降解蛋白发挥作用。而Enodia Therapeutics希望更进一步。

他们的想法是：在蛋白质诞生之前就阻止它。所有分泌蛋白都需要经过Sec61通道。

Enodia利用：

• 蛋白组学
• 结构生物学
• Cryo-EM
• 机器学习

寻找不同蛋白进入Sec61时的特异性信号。

如果成功：研究人员将能够在蛋白成熟前将其阻断。这是全新的治疗模式。

AI药物距离上市还有多远？

尽管热度空前。

现实情况是：尚无真正意义上的AI原创药物上市。

目前进入临床的大多数项目仍然属于：

• 已有药物优化
• 适应症拓展
• 分子改造

例如：Generate Biomedicines优化了类似Tezspire的抗体药物；Recursion则利用AI为废弃药物寻找新适应症。但趋势已经非常明显。

过去：从项目启动到候选药物产生，约4~5年。

如今：部分AI平台已经缩短到，17个月。研发效率提升超过50%。

Recursion CEO Najat Khan预测：未来药物研发周期可能从平均10年缩短至：

• 7年
• 6年
• 甚至5年

AI制药最大的瓶颈：数据

尽管AI模型越来越强大，行业真正的瓶颈其实不是算法。而是：数据。

当前生物数据存在几个问题：

• 数量不足
• 标准不统一
• 孤岛严重
• 高质量实验数据昂贵

因此越来越多AI制药公司开始自己生产数据。

形成新的研发范式：AI → 实验 → AI → 实验，不断循环优化。

这一模式被称为：Lab-in-the-Loop。它已经成为当前AI制药最重要的成功秘诀。

整理 | DrugOne团队

参考资料

Senior, M. Programming biology: next-gen AI firms raise billions to design better medicines. Nat Biotechnol (2026).

https://doi.org/10.1038/s41587-026-03170-9