简报 | ADC迎来总生存兑现，AI制药闯入III期，细胞疗法开始赚钱

本期主线是：我国 ADC 资产开始进入决定商业价值的后期临床验证，成熟生物药的竞争继续向给药方式和医疗资源占用延伸，AI biotech 则同时接受资本效率与临床资产进度的检验。细胞疗法方面，早期安全性和商业化收入两端均出现值得关注的信号。

01 GSK/豪森 B7-H3 ADC 后期研究达到总生存终点：我国 ADC 出海开始进入价值兑现阶段

GSK 7 月 10 日宣布，B7-H3 靶向 ADC risvutatug rezetecan，简称 Ris-Rez，在晚期或复发性小细胞肺癌后期研究中取得阳性结果。与标准治疗相比，Ris-Rez 在总生存期方面显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。该药由豪森药业授权，GSK 持有我国大陆、香港、澳门和台湾以外地区的开发与商业化权益。

Ris-Rez 由全人源抗 B7-H3 单抗与拓扑异构酶抑制剂 payload 偶联而成。B7-H3 在多种实体瘤中高表达，但正常组织表达相对有限，因此成为近年来 ADC 研发的热门靶点。小细胞肺癌侵袭性强，初始治疗后复发率高，二线治疗选择有限，能否延长总生存期比单纯提高缓解率更能决定药物的临床和监管价值。

这项结果的产业意义高于一般的早期 ADC 数据。我国 ADC 资产此前的全球价值主要通过首付款、里程碑和早期缓解率体现，而总生存终点阳性意味着资产开始进入监管申报和商业化价值兑现阶段。不过，GSK 目前披露的仍是 topline 结果，风险比、绝对生存获益、亚组结果、间质性肺病及血液学毒性等完整数据尚未公开，最终竞争力仍需等待详细结果。

02 FDA 批准可穿戴注射器版 Sarclisa：生物药竞争从分子疗效延伸到给药流程

FDA 7 月 10 日批准 Sanofi 的皮下制剂 Sarclisa Escena，isatuximab-irfc，可通过 CirCLIQ 可穿戴式注射器给药，适用范围覆盖 Sarclisa 静脉制剂当前在多发性骨髓瘤中的全部美国获批适应症。Sanofi 称，这是美国首个可通过可穿戴式注射器给药的抗癌治疗，同时也可选择人工皮下注射。

批准主要得到 III 期 IRAKLIA 非劣效研究支持。Sarclisa 皮下组与静脉组的客观缓解率分别为 71.1% 和 70.5%，满足非劣效标准。全身给药相关反应由静脉组的 25% 降至皮下组的 1.5%；注射部位反应仅出现在约 0.4%的注射过程中，且几乎均为 1 级。

这一批准反映了成熟生物药竞争逻辑的变化。当分子疗效差距缩小时，输注时间、护理人力、患者在院时间、给药灵活性和治疗中心容量都会成为商业差异化变量。可穿戴式大容量皮下注射装置也可能扩展到更多抗体和长效生物药，但其商业价值仍取决于支付政策、设备成本、患者接受度和能否安全地从医院输注转向更分散的给药场景。

03 MindRank 完成 5200 万美元 B 轮融资：AI 制药开始用临床阶段和资本效率讲故事

我国 AI 制药公司 MindRank 7 月 9 日宣布完成 5200 万美元 B 轮融资，资金将用于升级 Molecule Arts Platform，以及推进临床和临床前管线。其领先资产 MDR-001 是口服小分子 GLP-1 受体激动剂，目前正在我国开展 III 期临床研究。公司称，该项目从立项到进入 III 期约用时 4.5 年，累计研发投入约 2300 万美元。

除 MDR-001 外，MindRank 表示已有三个项目在我国或美国获得 IND 许可，并确定了五个额外的临床前候选物。其平台将多智能体系统、生成式分子设计、计算生物学、实验验证和临床数据反馈整合到同一研发流程中。

这笔融资的判断重点不只是“AI 公司又获得融资”，而是投资人正在要求 AI biotech 提供可量化的资产进度、研发成本和临床转化速度。MDR-001 已进入 III 期，使 MindRank 与仅出售软件或早期 discovery 服务的平台公司有所区别。但需要保持证据边界：项目推进速度并不能单独证明 AI 对成功率的贡献，最终仍要看 III 期疗效、胃肠道耐受性、肝安全性、停药率以及与其他口服 GLP-1 小分子的差异。

04 Nature Medicine：LAG-3 联合 PD-1 在复发胶质母细胞瘤中出现免疫学信号

Nature Medicine 7 月 10 日发表一项多中心、开放标签 I 期研究，评估抗 LAG-3 抗体 relatlimab 单药或联合抗 PD-1 抗体 nivolumab 治疗复发性胶质母细胞瘤。研究共纳入 46 名患者，两个队列各 23 人，主要安全性终点达到。联合组有 6 名患者出现治疗相关 3–4 级不良事件，单药组未观察到相应高级别事件。

术前新辅助给药后，两组肿瘤内 CD8⁺ T 细胞浸润均有所增加。探索性分析提示，基线干扰素信号较高、T 细胞克隆性较强的肿瘤，可能更容易从联合治疗中获得持久获益。12 个月总生存率在单药组和联合组分别为 34.8% 和 52.2%。但研究并非为比较疗效而设计，中央影像复核也没有确认完全缓解或部分缓解。

胶质母细胞瘤对 PD-1 单独阻断普遍不敏感，原因包括免疫细胞浸润不足、T 细胞耗竭、髓系免疫抑制和类固醇使用等。该研究提示，LAG-3 可能是部分患者中的补充免疫检查点，但更可能需要生物标志物富集，而不是面向未经选择的所有患者。现阶段结果支持进一步研究，尚不足以证明联合治疗改善生存。

05 胚胎干细胞来源多巴胺细胞进入帕金森病人体研究：细胞本身安全，免疫抑制仍是瓶颈

Nature Medicine 7 月 9 日发表 STEM-PD I/II 期开放标签研究的 12 个月结果。研究使用冷冻、现货型人多能干细胞来源多巴胺前体细胞，对 8 名中度帕金森病患者进行双侧壳核移植，并设置两个递增剂量队列。7 人完成 12 个月随访，未观察到移植物诱发的异动症、肿瘤形成或被归因于细胞产品的严重不良事件。

一名患者在移植后 10 周因播散性肺曲霉菌感染死亡。研究者认为该事件主要与他克莫司、硫唑嘌呤和糖皮质激素组成的免疫抑制方案相关，而非细胞产品或手术装置本身。研究将继续随访至 36 个月，以观察移植物存活、功能和临床效果的持久性。

这一结果延续了近年来多项多能干细胞来源多巴胺细胞研究的积极安全性信号。该路线试图替代已经丢失的多巴胺能神经元，属于潜在的功能重建，而不是传统的症状控制。不过，样本量很小、研究无对照，现阶段无法确定运动改善程度。免疫抑制导致的感染风险，也提示通用现货细胞产品未来需要在细胞匹配、免疫工程和免疫抑制强度之间重新平衡。

06 NeuroVFM：医疗 AI 的数据优势可能来自医院内部，而不是互联网规模

Nature Medicine 7 月 10 日发表 NeuroVFM。该神经影像基础模型在一个大型医疗系统超过 20 年的常规临床数据上训练，数据包括 566,915 次 MRI 和 CT 检查、524 万个三维影像体积。模型没有依赖特定疾病标签进行预训练，而是通过自监督三维预测架构学习脑部解剖、病变和不同影像模态之间的共同表示。

研究报告称，NeuroVFM 在影像诊断、分诊和报告生成等任务上优于多种通用前沿模型。与开源语言模型结合后，其影像报告在准确性、严重错误和专家偏好等指标上表现更好，并减少了幻觉性影像发现。

这项工作的核心判断是，医疗 AI 的关键资源可能不是更大的公共互联网语料，而是规模化、纵向、未经高度筛选的真实临床数据。对药物研发而言，这类模型未来可用于影像生物标志物、患者分层、试验入组和疗效终点量化。不过，该研究主要来自一个医疗系统，仍需跨机构外部验证、前瞻性研究和不确定性校准，才能证明其在真实临床或临床试验中的可迁移性。

07 Ryoncil 首个完整财年收入达 1.15 亿美元：间充质基质细胞疗法开始出现商业化样本

Mesoblast 7 月 9 日公布，Ryoncil，remestemcel-L-rknd 在截至 6 月 30 日的季度实现净收入 3600 万美元，首个完整财年净收入达到 1.15 亿美元。这些数字为公司初步估算，仍需完成年度审计。

Ryoncil 是首个获得 FDA 批准的间充质基质细胞产品，用于治疗 2 个月及以上儿童的激素难治性急性移植物抗宿主病。其机制并非长期替代某种组织，而是通过分泌抗炎和免疫调节因子，抑制多条参与严重炎症损伤的免疫效应通路。

Ryoncil 的早期收入为现货型细胞疗法提供了一个重要商业样本。此前细胞治疗的商业化讨论主要集中在自体 CAR-T，其制造周期、医院基础设施和成本结构较重。Ryoncil 表明，标准化现货细胞产品在明确的高未满足需求适应症中可能建立可持续市场。不过，其适应症罕见且患者集中于专业儿科中心，不能直接外推到更广泛的炎症、心血管或退行性疾病。

本期一句话判断

生物医药价值正在从“平台是否先进”转向“能否形成硬终点、可执行给药流程、可量化研发效率和真实商业收入”。Ris-Rez 的总生存结果决定 ADC 资产能否从授权价值走向全球产品价值；Sarclisa 的装置创新说明成熟生物药仍可通过治疗流程扩大竞争优势；MindRank 和 Ryoncil 则分别代表 AI biotech 与细胞疗法开始接受资本效率和收入兑现的检验。

参考文献与资料来源

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